Acest medicament stimulează creșterea oaselor la copiii care suferă de nanism

0 2

Un studiu clinic global condus de Institutul de Cercetare pentru Copii Murdoch (MCRI) a arătat că un nou medicament stimulează creșterea osoasă la copiii născuți cu acondroplazie, cel mai frecvent tip de nanism.

Acondroplazia este cea mai frecventă cauză a nanismului și este cauzată de supraactivitatea proteinei FGFR3, care încetinește creșterea osoasă la nivelul membrelor, coloanei vertebrale și la baza craniului copiilor.

Medicamentul experimental, vosoritidă, blochează activitatea FGFR3, permițând creșterea normală. Studiile anterioare conduse de MCRI au confirmat că vosoritida este un tratament sigur pentru tinerii cu nanism. Acest nou studiu arată în mod concludent că este, de asemenea, eficient în creșterea osoasă în urma unui tratament de un an cu injecții zilnice.

“Acest medicament este ca eliberarea frânei de mână la o mașină: vă permite să vă deplasați la viteză maximă în loc să fiți nevoit să conduceți cu frânele activate”, explică Ravi Savarirayan, profesor genetician MCRI.

Acondroplazia este o afecțiune genetică a oaselor care afectează 250.000 de oameni din întreaga lume sau aproximativ unul din 25.000 de copii. Este cauzată de o mutație a genei FGFR3 care afectează creșterea osoasă, rezultând într-o creștere de circa 4 cm pe an, în loc de 6-7 cm, în mod obișnuit.

BioMarin Pharmaceutical, care fabrică medicamentul peptidic și a finanțat studiul, a depus o cerere către Administrația SUA…



Citeste continuarea aici

You might also like

Scrie un Comentariu

Adresa de mail nu va fi publica